Il Prof. Davide Vannoni ha recentemente commentato la ricerca di Naldini pubblicata su Science, dove il team di ricercatori riporta con successo due terapie geniche usate per correggere malattie degenerative del sistema immunitario. La ricerca è stata pubblicata in due distinti articoli per un totale di sei bambini a stadi pre-sintomatici delle malattie di Wiskott-Aldrich e leucodistrofia metacromatica. Entrambe queste sindromi risultano da un singolo, ben identificato, gene non funzionante che gioca un ruolo essenziale nella creazione delle difese dell’organismo. Le cellule del sistema immunitario di questi bambini sono difettose e...