Sindrome di Down: siamo a una svolta nella ricerca?
Nature pubblica il lavoro di un gruppo di ricercatori della University of Massachusetts Medical School, che è riuscito a “spegnere” i geni responsabili dei sintomi della sindrome di Down. La scoperta, anche se per ora applicata soltanto a colture cellulari, apre nuove scenari per la cura e gestione di questa sindrome provocata dalla presenza di un cromosoma 21 in eccesso.
L’approccio applicato mima il processo naturale che permette di disattivare uno dei due cromosomi X presenti nelle femmine dei mammiferi. I ricercatori hanno infatti “editato” il cromosoma 21 inserendo in uno specifico punto al suo interno un singolo gene capace di rendere “dormiente” l’intero cromosoma. Questa stessa strategia potrebbe essere utilizzata per studiare ed eventualmente trattare anche altre patologie causate da una terza copia cromosomica in eccesso.
Di queste nuove tecnologie per il Genome Editing aveva già in passato parlato anche Prometeus.